Los antifolatos, al igual que otra gran serie de compuestos químicos y naturales, constituyen un agente efectivo en la lucha contra el cáncer. Por este motivo su uso primordial se ubica en el área de la quimioterapia.
Biológicamente su función consiste en bloquear e inhibir la enzima dihidrofolato reductasa, que a la vez está relacionada con el proceso de formación de los nucleótidos. Al estar bloqueada la formación de nucleótidos interrumpe la multiplicación del ADN y la necesaria división celular. Por desgracia esta cualidad favorable contra el cáncer, puede tener resultados negativos en el metabolismo del resto de las células sanas.
Actualmente el metotrexato representa el antifolato más usado y efectivo como agente quimioterapéutico. La persistencia en usarlo sugiere que el efecto positivo de los antifolatos en la batalla por erradicar el cáncer es tan alto, que incluso los numerosos efectos secundarios y los niveles de toxicidad son despreciados durante el tratamiento al paciente.
Varios de los efectos secundarios se expresan mediante náuseas, vómitos y diarreas. También la pérdida de peso se encuentra dentro del cuadro clínico, así como anemia e inflamación de la piel.
No obstante, sus reconocidas ventajas para hacer más lento algunos procesos como el cáncer uterino, el de pulmón, páncreas, de mamas o en la cabeza, garantiza que la mayoría de las veces terminen por recurrir a este tipo de droga. Los especialistas médicos son los encargados de determinar el tratamiento para la persona enferma. En esta decisión pueden influir algunos aspectos como la edad del paciente y la magnitud del daño tumoral.